Um estudo publicado em fevereiro de 2026 na revista científica Epilepsia Open apontou que o uso de canabidiol (CBD) reduziu em mais de 50% a frequência das crises epilépticas em 89% das pacientes com transtorno por deficiência de CDKL5 nos primeiros três meses de tratamento.
A pesquisa avaliou nove meninas com diagnóstico confirmado da condição, uma encefalopatia epiléptica e do desenvolvimento rara e de início precoce, caracterizada por convulsões frequentes e de difícil controle.
O que é o transtorno por deficiência de CDKL5
O transtorno por deficiência de CDKL5 é causado por alterações no gene CDKL5, essencial para o desenvolvimento adequado das conexões entre neurônios. A condição geralmente se manifesta nos primeiros meses de vida e está associada a:
- • Crises epilépticas refratárias
- • Atrasos motores e cognitivos
- • Problemas visuais
- • Distúrbios do sono
- • Alterações gastrointestinais
Como as crises costumam responder de forma limitada aos anticonvulsivantes convencionais, novas abordagens terapêuticas vêm sendo investigadas.
Atualmente, o tratamento do transtorno por deficiência de CDKL5 é baseado principalmente no controle das crises epilépticas com medicamentos anticonvulsivantes. Mesmo assim, muitas crianças continuam apresentando crises frequentes e sintomas associados, o que impulsiona a busca por novas alternativas terapêuticas.
Como o estudo com CBD foi conduzido
O estudo foi retrospectivo e aberto, ou seja, todas as participantes sabiam que estavam recebendo o tratamento com CBD isolado e não houve grupo placebo para comparação.
Nove meninas com diagnóstico confirmado de transtorno por deficiência de CDKL5 participaram da pesquisa, com idades entre 1 e 24 anos. Todas apresentavam pelo menos quatro crises por mês, mesmo usando medicamentos anticonvulsivantes.
Antes de iniciar o CBD, as participantes passaram por um período de avaliação para registrar a frequência das crises e estabelecer uma linha de base comparativa.
O canabidiol foi administrado como terapia complementar, mantendo-se os medicamentos já utilizados. A dose inicial foi de 5 mg/kg por dia, dividida em duas tomadas. Posteriormente, a dose foi ajustada de forma gradual, atingindo em média 15 mg/kg por dia, podendo chegar a cerca de 20 mg/kg conforme a tolerância individual.

Resultados: redução expressiva nos primeiros meses
Os resultados chamaram atenção, especialmente no início do tratamento:
• Após 3 meses, 8 das 9 pacientes (89%) tiveram redução superior a 50% na frequência das crises.
• Após 6 meses, 6 das 9 ainda mantinham redução acima de 50%.
Durante o estudo, cinco pacientes conseguiram reduzir ou suspender pelo menos um anticonvulsivante convencional. Em dois casos, o CBD isolado foi utilizado praticamente como tratamento único.
Benefícios além do controle das crises epilépticas
Além da redução das convulsões, os pesquisadores observaram possíveis ganhos funcionais:
- • Melhora no estado de alerta e contato visual (7 pacientes)
- • Avanços na função motora (3 pacientes)
- • Melhora no sono e constipação (2 relatos familiares)
De acordo com os autores, algumas dessas melhorias persistiram mesmo quando a frequência das crises voltou a aumentar, o que pode indicar efeitos mais amplos do canabidiol sobre o transtorno por deficiência de CDKL5.
Segurança e futuro da pesquisa
Nenhum evento adverso grave foi registrado. Os efeitos colaterais mais comuns foram:
- • Sonolência
- • Rash cutâneo
- • Elevação discreta das enzimas hepáticas (resolvida após ajuste de outro medicamento)
Por se tratar de um estudo pequeno, sem grupo controle e com apenas nove participantes, os resultados são considerados preliminares. Ensaios clínicos randomizados e controlados por placebo ainda são necessários para confirmar os achados.
Ainda assim, os autores destacaram o potencial terapêutico do CBD isolado nas participantes.
“Sugerimos que o CBD pode ser uma opção terapêutica eficaz e relativamente segura em pacientes com transtorno por deficiência de CDKL5. O CBD pode estar associado a efeitos não apenas sobre as convulsões, mas também sobre o estado de alerta, o sono e as funções motoras.”
Acesso ao tratamento no Brasil
Para famílias que convivem com o transtorno por deficiência de CDKL5, pesquisas como essa oferecem uma nova perspectiva terapêutica, mas também reforçam a importância do acompanhamento individualizado.
No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autoriza o uso de medicamentos à base de Cannabis. No entanto, o acesso exige prescrição médica e o tratamento deve ter acompanhamento de um profissional de saúde devidamente habilitado.
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